“AI+中國速度”把試錯成本壓縮到更低，劑泰科技正在創(chuàng)造許多傳統(tǒng)方法觸及不到的新材料。

采訪｜《中國企業(yè)家》記者 譚麗平 張昊

文｜《中國企業(yè)家》記者 譚麗平

編輯｜張昊

“制藥界的SpaceX”——這句頗具科幻意味的口號，劑泰科技創(chuàng)始人賴才達只花了8年，就把它從一個想法真正落地。就在《中國企業(yè)家》采訪后不到一周，公司宣布已經完成D輪4億元融資，由北京市醫(yī)藥健康產業(yè)投資基金和大興區(qū)產業(yè)投資基金聯(lián)合領投。

SpaceX的火箭是把衛(wèi)星送入太空，賴才達的“火箭”則是用AI將納米材料設計成載體，把mRNA（信使核糖核酸）、抗體等藥物精準靶向到疾病組織或器官細胞，然后釋放藥物，由此達到精準治療的效果。

故事始于2017年。剛從麻省理工學院博士畢業(yè)的賴才達，目睹了興起的生物制藥行業(yè)如何用AI顛覆傳統(tǒng)藥物設計，卻也產生了疑問：AI能預測分子結構，也被運用到立項、開發(fā)、轉化等各個環(huán)節(jié)，但大多集中于分子設計環(huán)節(jié)，而制劑與藥物遞送環(huán)節(jié)卻沒人關注。

尤其是被視為“最后一公里”的藥物遞送環(huán)節(jié)，對應著幾十年來行業(yè)的巨大痛點。人體是一個非常復雜的系統(tǒng)，很多疾病細胞在體外都有各種方式去解決，但在體內卻很難見效。“是藥三分毒”，往往因為絕大多數藥物進入體內后無法瞄準疾病細胞，而在不對的細胞上治療或干預。

賴才達說：“人體30萬億細胞里，出問題的往往只是幾百萬個細胞的一個群體，但藥物99%都打偏了。就像為了擊斃一個敵人，結果把整棟樓炸了。”

局限性還在于，傳統(tǒng)制劑的開發(fā)手段屬于“手藝活”，非常仰賴于專家的經驗法則。專家依據分子預測其性質，做簡單試錯，能夠搜尋的空間有限。

于是，2020年1月，劑泰科技成立。它利用AI，根據不同的靶點快速去設計“火箭”，通過各類載體實現(xiàn)對藥物的高效遞送，充分發(fā)揮藥效。從小分子制劑、口服制劑的優(yōu)化，到新的膠束體、納米制劑的產生，劑泰科技通過積累的實驗數據，正在創(chuàng)造許多傳統(tǒng)方法觸及不到的新材料。

5年過去，劑泰科技的“火箭”已具備實現(xiàn)肝、肺、肌肉和免疫細胞等關鍵組織和細胞的脂質納米顆粒（LNP）精準靶向遞送能力。“我們現(xiàn)在還只能做到部分器官跟組織類別。”賴才達提到，“我們希望納米遞送能夠實現(xiàn)‘指哪打哪’，這是要10年20年去攻克的難題。”

01 難啃的骨頭

賴才達原本是一名“材料極客”。

化學工程專業(yè)畢業(yè)的他，在博士期間，就做了一款能把污水變家庭用水的凈水材料，啟動了人生第一次創(chuàng)業(yè)。技術本身很“炫酷”，但他那時的“科研邏輯”沒有打動投資人，因為整個項目算起來市場規(guī)模不到1億美元。

不過投資人很喜歡他，直言如果有10億美元級的市場項目，一定會做他的天使投資人。

賴才達意識到，從一個技術，到真正成為一個產品和成就一個企業(yè)，中間其實有很大的差異。一個公司不僅需要突破性的技術，還需要有能力把技術落地轉化為商業(yè)價值。

他把目光轉向了醫(yī)藥。因為醫(yī)藥行業(yè)相對去中心化，每個病種都對應一個單獨的市場，也面臨著新技術的爆發(fā)。在那個時間段，生物醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)潮出現(xiàn)。

早在2016年，谷歌開發(fā)的AlphaGo橫掃棋壇，他就意識到，這將是一個變革。之后專門用于預測蛋白質三維結構的平臺AlphaFold也出來了，他猜測透過算法可以解決很多數據產生的訴求。

“我們之前做材料開發(fā)一般要10年時間，往往做了很久才開發(fā)出來幾個材料拿去動物身上試。因為人腦能夠預測的材料是很少的，不太能做多維度的、有點動態(tài)的組裝，人類做拼圖的能力是遠不如AI的。”賴才達說。

自2017年，他與美國國家工程學院院士陳紅敏開始討論算法加實驗結合的平臺，能否用到納米材料發(fā)現(xiàn)上。后者也成為劑泰科技的聯(lián)合創(chuàng)始人，她是有著30年經驗的藥物制劑開發(fā)和遞送專家。

這也從一開始就決定了團隊的創(chuàng)業(yè)方向——AI納米遞送。他們也曾像其他AI制藥團隊一樣，從熱門的小分子賽道切入，卻發(fā)現(xiàn)格外擁擠。而制劑與藥物遞送卻是無人區(qū)，還沒有一家AI公司敢啃這塊硬骨頭，傳統(tǒng)的制劑材料開發(fā)大多是靠專家“試”出來的，可以說是處于“半黑盒子”狀態(tài)。

究其原因還是在于數據。制劑開發(fā)需要的數據壁壘極高，賴才達坦言，“當時納米材料藥物遞送的數據非常少，公開的大概只有1萬到2萬個相關數據點。而搭建內部的數據平臺極其燒錢，還要建自己的實驗動物房。”因此更多的企業(yè)偏向走更成熟的分子預測路線。

但賴才達卻看到“站在巨人肩膀上做優(yōu)化”的機會。制劑與藥物遞送既不用做靶點創(chuàng)新，也不用碰臨床——這一前一后兩塊都需要漫長的驗證時間和龐大的資金量。相較之下，制劑與藥物遞送反而距離成藥最近，只用將已知靶點的藥物裝進AI設計的納米“火箭”里精準投送，成為一個“連接者”，就有機會實現(xiàn)商業(yè)價值。

賴才達認為，AI最擅長的就是做局部優(yōu)化，用于做制劑與藥物遞送非常合適。

更關鍵的是，他在國內看到了明顯的資源優(yōu)勢：數據的產生速度更快，也更便宜。同樣的實驗，國內當天就可以出結果，而在美國需要6周，成本還只有十分之一左右，這意味著“AI+中國速度”可以把試錯成本壓縮到更低。“這對我們來說是很大的優(yōu)勢，可以以最快的速度、最低的成本產生全球最大的材料遞送數據集，反哺我們的算法，從而更有效地預測材料和遞送之間的關系。”

于是，當團隊在美國碰上了杭州的招商團隊，他們迅速就做出了決定。2020年，賴才達、陳紅敏以及麻省理工學院人工智能實驗室的科學家王文首組成的核心創(chuàng)業(yè)團隊，落地杭州。

02從平臺公司到產品公司

盡管賴才達現(xiàn)階段對劑泰科技的定位是AI納米遞送公司，但他心里的終極目標依然是做“藥”。

0到1的搭建過程很迅速。原本他還擔心“水土不服”，當地給了一系列的支持，包括場地、人才、資金、服務等，他幾乎是“拎包創(chuàng)業(yè)”，項目不到半年就落地了。只是未曾預料到的是，劑泰科技最初立項的8條產品管線，很快“全軍覆沒”。

原本賴才達很自信團隊是懂藥的，屬于“降維打擊”，但真正落地，卻發(fā)現(xiàn)做材料和做藥完全是兩碼事。“你以為做了一個很好的改良藥，其實人家下一代產品已經出來了，不需要改良了。”

他才發(fā)現(xiàn)，醫(yī)藥管線立項需要行業(yè)沉淀，至少要幾十年的經驗積累。

不過很快，他就開始“補課”，先從羅氏等大藥企挖來一批醫(yī)藥老兵。之后，嘗試與大藥企初步合作，“先打工，‘臟活累活’開始干，干大家不在意的東西，才真正了解了藥的痛點。學著不從科學角度來看事情，而是從行業(yè)角度看事情。”

在這過程中，劑泰科技投入了大量資金，來解決AI制藥界最突出的兩個問題：人才與數據。

人才主要是磨合。“跨領域的人是很缺的。既懂AI又懂材料，還懂藥的人不存在，所以我們從0到1，各類人才組合起來，慢慢打磨，雙方合作，才逐漸成熟起來。”劑泰科技的員工多為交叉學科背景，包括AI算法、自動化、化學、分子生物學、臨床醫(yī)學，甚至互聯(lián)網、金融、數學統(tǒng)計等。

更高的壁壘在于數據。劑泰科技從頭到尾自己搭建數據平臺，做納米材料領域實驗的模擬，整個過程耗費了三四年，才積累到納米材料和生物之間交互作用的數據。

“藥圈”不好進，賴才達因此為劑泰科技規(guī)劃了兩種變現(xiàn)模式：一是“賣火箭”——把AI設計的納米遞送材料專利授權給全球藥企，供他們研發(fā)自己的管線產品；二是自己根據已知靶點、改良劑型做少數高價值管線的臨床驗證，在看到成功的希望后，就對外授權出去，讓合作伙伴負責進一步的研發(fā)以及銷售。

這兩種合作模式均可以獲得首付款、里程碑（未來的潛在事項）付款以及未來的銷售分成，也可以實現(xiàn)一項材料多個客戶、多次復用。“產生出可復用的產品才是成功的商業(yè)模式。”賴才達說。

面對客戶需求和自有管線是否會沖突的矛盾，賴才達表示，他本心是做一個平臺公司，但在過程中會孵化出產品。劑泰科技只是會在少數賽道的部分靶點做示范性研發(fā)，以驗證平臺技術的價值，主要的藥物研發(fā)會讓合作伙伴去做。

在他看來，公司會迎來幾個拐點：首先是人體數據證明AI設計的載體有效，平臺開始自給自足，這個目前已經在實現(xiàn)過程中；然后平臺訂單規(guī)模化，收入可反哺管線產品的臨床開發(fā)，這些計劃在幾年內達成；更長期，自研管線在某個重大適應癥做出遠超現(xiàn)有療法的臨床數據，徹底驗證“AI遞送+藥物”價值。

2022年后，他才感覺到平臺進入到了正反饋階段，“此前，與德國一家知名跨國藥企的一個研發(fā)合作項目，驗證出劑泰可以用很短的時間篩出他們篩不出來的材料。這表示我們的算法、平臺已經達到了一個可以和合作伙伴進行商務合作的階段。”

他原本計劃前5年保持30～60人團隊規(guī)模，沒想到公司發(fā)展迅速，“5年時間做的成果，相當于過往美國類似公司10~15年才能做到的階段”。他坦言，這主要得益于中國醫(yī)藥的“基建”發(fā)展迅速：中國的供應鏈很完整，特別是CRO（合同研究組織）和CDMO（合同研發(fā)和生產組織）的建設，極大推進了中國創(chuàng)業(yè)公司的發(fā)展。

賴才達坦言，“我們只是把一堆現(xiàn)成的好工具工程化，組裝起來之后就發(fā)現(xiàn)壁壘很高，要同時跑通量子級遞送計算、高通量數據閉環(huán)、大規(guī)模動物驗證、材料底層認知，再到成藥的能力——整條鏈路一打通，很快就成了領先玩家。”

未來3年，劑泰科技把重心放在兩件事上——人體數據閉環(huán)和商業(yè)模式閉環(huán)。前者是讓AI設計的納米載體先在人體驗證成功，打通從計算機到病人的完整數據鏈；商業(yè)模式閉環(huán)是把驗證過的材料和管線對外授權，用授權收到款項反哺現(xiàn)金流。

5年到7年內，他要爭取把遞送精度從“器官級”提升到“細胞級”，實現(xiàn)真正的“指哪打哪”。

而7年之后，賴才達期待那個最大的拐點到來，即在一些大的疾病領域真正取得臨床突破，之后他會專注在這幾個領域里，去做最想做的生意——爆款新藥。